摘要： 目的?分析免疫抑制疗法(IST)与造血干细胞移植(HSCT)治疗成人获得性重型再生障碍性贫血(SAA)的成本-效果。方法?通过文献检索获得不同病情状态之间转换的概率,从复旦大学附属华山医院及苏州大学附属第一医院获得SAA患者首次治疗及后续随访花费的中位值。采用卫生经济学的方法建立马尔科夫模型,循环状态模拟运行30年获得相应的增量成本-效果比,比较HSCT和IST治疗不同年龄分组(18～35岁组和35～50岁组)SAA患者的成本-效果。结果18～35岁组患者应用HSCT相对于IST的增量成本效果比(ICER)为14 054.19美元/质量调整生命年(QALY),小于意愿支付值(WTP)25 397.57美元；而对于35～50岁组患者应用HSCT组相对于IST组的QALY增量为-3.24 QALYs,成本增量为72 009.35美元。结论?18～35岁获得性SAA患者更推荐选择HSCT,而35～50岁获得性SAA患者更建议选择IST。

关键词: 获得性重型再生障碍性贫血； 造血干细胞移植； 免疫抑制疗法； 成本-效果分析； 质量调整生命年